Atunci când părinţii aleg să doneze celulele stem unei bănci publice, ei oferă un sprijin pacienţilor din întreaga lume, aflaţi în căutarea unui donator străin pentru transplantul alogen.

Dacă părinţii aleg să stocheze sângele ombilical  într-o bancă privată, aşa cum este Vita 34, ei rezervă posibilitatea de utilizare pentru propriul copil, în regim autolog sau pentru o rudă apropiată (frate/soră, părinţi) în regim alogen.

 

Este foarte important să se facă distincţia între cele 2 modalităţi de tratament:

  • Alogen – pacientul primeşte celulele stem de la un donator compatibil; fie o soră/un frate, fie de la un donator străin;
  • Autolog – pacientul primeşte propriile celule stem.

Lista de mai jos cuprinde toate terapiile care folosesc celule stem, fără a se face distincţia dintre celulele stem extrase din măduva osoasă, sângele ombilical sau din ţesuturi perinatale. Există diferenţe între celulele provenite din surse diferite, dar acestea sunt omise tocmai pentru a oferi o viziune cât mai cuprinzătoare asupra oportunităţilor de tratament.

 

Tratamente standard

Acestea sunt afecţiunile pentru care transplanturile de celule stem hematopoietice reprezintă tratament standard. Pentru unele afecţiuni, ele sunt singura terapie, iar pentru altele sunt folosite doar atunci când terapiile de bază nu sunt eficiente sau afecţiunea se află într-un stadiu foarte agresiv. Cele mai multe boli pentru care celulele stem hematopoietice reprezintă un tratament standard sunt boli ale sângelui.

Aproape toate tratamentele standard sunt efectuate în regim alogen, iar pacienţii trebuie să găsească un donator compatibil. Singurele excepţii sunt pacienţii care primesc transplanturi pentru tumori solide sau anemii (ultima actualizare septembrie 2011).

Lista tratamentelor standard tratate cu celule stem:



    I. LEUCEMIILE

    A. LEUCEMIILE ACUTE

    1. Leucemia Acută Limfoblastică (ALL) – autolog/alogen
    2. Leucemia Acută Mieloidă (AML) – autolog/alogen
    3. Leucemia Acută Bifenotipică – autolog/alogen
    4. Leucemia Acuta Nediferenţiată  – autolog/alogen

    B. LEUCEMIILE CRONICE

    1. Leucemia Cronică Mieloidă (CML) – autolog/alogen
    2. Leucemia Cronică Limfocitică (CLL) – autolog/alogen
    3. Leucemia Cronică Infantilă Mieloidă (JCML) – autolog/alogen
    4. Leucemia Cronică Infantilă Mielomonicitică (JMML)  – autolog/alogen

    C. SINDROAME MIELODISPLAZICE (PRE-LEUCEMIA)

    1. Anemia Refractară (RA) – autolog/alogen
    2. Anemia Refractară cu sideroblasti inelari (RARS) – autolog/alogen
    3. Anemia Refractară cu exces de blasti (RAEB) – autolog/alogen
    4. Anemia Refractară cu exces de blasti în formare (RAEB-T) – autolog/alogen
    5. Leucemie Cronică Mielomonicitară (CMML) – autolog/alogen

     

    II. LIMFOAME

    1. Limfom Hodgkin – autolog/alogen
    2. Limfom Non-Hodgkin – autolog/alogen
    3. Limfom Burkitt – autolog/alogen

     

    III. ANOMALII MOŞTENITE ALE GLOBULELOR ROŞII

    1. Beta Talasemia Majoră (Anemia Cooley) – alogen
    2. Anemia Blackfan-Diamond – alogen
    3. Aplazia pură a globulelor roşii  – alogen
    4. Siclemia – alogen

     

    IV. ALTE BOLI ALE CELULELOR STEM

    A. BOLI CONGENITALE ALE SISTEMULUI IMUN – IMUNODEFICIENŢE COMBINATE SEVERE -SEVERE COMBINED IMMUNODEFICIENCY (SCID)

    1. SCID cu Deficienţa de Adenozin Dezaminază (ADA-SCID) – alogen
    2. SCID X linkata – alogen
    3. SCID cu absenţa Limfocitelor T si B – alogen
    4. SCID cu absenţa Limfocitelor T, cu Limfocite B normale – alogen
    5. Sindromul Omenn – alogen

    B. BOLI CONGENITALE ALE SISTEMULUI IMUN-NEUTROPENII

    1. Sindromul Kostmann – alogen
    2. Myelokathexis – alogen

    C. ALTE BOLI CONGENITALE ALE SISTEMULUI IMUN

    1. Ataxia Telangiectazia – alogen
    2. Sindromul Limfocitar Bare – alogen
    3. Imunodeficienţa variabila comună – alogen
    4. Sindromul DiGeorge – alogen
    5. Deficienţă de adeziune a leucocitelor  – alogen
    6. Tulburare limfoproliferativă (LPD) – alogen
    7. Tulburare limfoproliferativă X-linkata (Sindromul susceptibilităţii virusului Epstein-Barr) – alogen
    8. Sindromul Wiskott-Aldrich – alogen

    D. BOLI FAGOCITARE

    1. Sindromul Chediak-Higashi – alogen
    2. Granulomatoza Cronică – alogen
    3. Neutrophil Actin Deficiency – alogen
    4. Disgenezie Reticulară – alogen

     

    V. DIVERSE TIPURI DE CANCER ALE MĂDUVEI OSOASE

    1. Mielomul Multiplu  –  autolog/alogen
    2. Leucemia cu plasmocite  – autolog/alogen
    3. Macroglobulinemia Waldenstrom – autolog/alogen

     

    VI. ALTE TIPURI DE CANCER (CARE NU ÎŞI AU ORIGINEA ÎN SISTEMUL SANGVIN)

    1. Neuroblastom – autolog/alogen
    2. Retinoblastom – autolog/alogen

     

    VII. BOLI CONGENITALE CE AFECTEAZă SISTEMUL IMUNITAR şI ALTE ORGANE

    1. Hipoplazia cartilaj-par – alogen
    2. Boala Gunther (porfiria eritropoietică) – alogen
    3. Sindromul Hermansky-Pudlak – alogen
    4. Sindromul Pearson – alogen
    5. Sindromul Shwachman-Diamond – alogen
    6. Mastocitoza sistemică – alogen

     

    VIII. BOLI CONGENITALE METABOLICE

    A. MUCOPOLIZAHARIDOZE (MPS)

    1. Mucopolizaharidoze (MPS) – alogen
    2. Sindromul Hurler (MPS-IH) – alogen
    3. Sindromul Scheie (MPS-IS) – alogen
    4. Sindromul Hunter (MPS-II) – alogen
    5. Sindromul Sanfilippo (MPS-III) – alogen
    6. Sindromul Morquio (MPS-IV) – alogen
    7. Sindromul Maroteaux-Lamy (MPS-VI) – alogen
    8. Sindromul Sly, Beta-Glucuronidase Deficiency (MPS-VII) – alogen
    9. Mucolipidoza II – alogen

    B. ANEMII

    1. Anemia Aplastică Severă – autolog/alogen
    2. Citopenia Congenitală – alogen
    3. Anemia Congenitală Fanconi – alogen
    4. Hemoglobinuria Paroxistică Nocturnă (PNH) – autolog/alogen
    5. Diskeratoza Congenitală – alogen

    C. ANOMALII PLACHETARE MOŞTENITE

    1. Amegacariocitoza / Trombocitopenia congenitală – alogen
    2. Trombastenia Glanzmann – alogen

    D. BOLI MIELOPROLIFERATIVE

    1. Mielofibroza Acută – autolog/alogen
    2. Metaplazia Mieloidă Agnogenică – autolog/alogen
    3. Polycythemia Vera – autolog/alogen
    4. Essential Thrombocythemia – autolog/alogen

    E. LEUCODISTROFII

    1. Adrenoleucodistrofia (ALD)/ Adrenomieloneuropatia (AMN) – alogen
    2. Boala Krabbe – alogen
    3. Leucodistrofia Metacromatică – alogen
    4. Boala Pelizaeus-Merzbacher (PMD) – alogen

    F. BOLI LIPOSOMALE

    1. Boala Gaucher – alogen
    2. Boala Niemann-Pick – alogen
    3. Boala Sandhoff – alogen
    4. BoalaTay-Sachs – alogen
    5. Boala Wolman – alogen

    G. ALTE BOLI CONGENITALE

    1. Sindromul Lesch-Nyhan – alogen
    2. Osteopetroza – alogen

    F. BOLI AUTOIMUNE

    1. Sindrom Evans – autolog/alogen

     

    Studii clinice

    Afecţiunile de mai jos sunt boli pentru care tratamentele cu celule stem sunt benefice, dar nu au fost încă adoptate ca tratamente standard. Pentru unele boli, transplanturile cu celule stem doar încetinesc evoluţia bolii, dar nu produc vindecarea. Pentru alte boli,  tratamentele cu celule stem ar putea să producă vindecarea, dar cercetări suplimentare sunt necesare pentru a determina pacienţii potriviţi pentru o terapie cu celule stem, cantitatea optimă de celule stem, modalitatea optimă de administrare, etc.
    Fazele unui studiu clinic sunt definite astfel:

    1. Faza 1: Studiu de siguranţă pentru a determina dacă procedura sau medicamentul este tolerat de către organism.
    2. Faza 2: Studiu amplu pentru a măsura eficacitatea unui tratament nou în cadrul unui grup de control.
    3. Faza 3: Un studiu mai amplu pentru a compara efectul unor parametrii diferiţi precum dozaj sau mod de administrare şi monitorizarea efectelor secundare înainte de lansarea pe piaţă.
    4. Faza 4: Studii efectuate după lansarea pe piaţă pentru a evalua riscurile, beneficiile şi utilizarea optimă.

    Tratamentele din cadrul studiilor clinice reprezintă o combinaţie de tratamente în regim autolog şi alogen.

    Utilizarea celulelor stem in studii clinice


      I. BOLI AUTOIMUNE

      1. Boala grefă contra gazdă – faza 3 celule mezenchimale
      2. Diabet zaharat de tip 1 – faza 2 transplant autolog de celule stem
      3. Boala Crohn – faza 2 transplant autolog de celule stem şi faza 3 celule mezenchimale
      4. Artrita reumatoidă – faza 2 transplant alogen de celule stem
      5. Lupus – autolog celule stem
      6. Scleroza multiplă – autolog măduva osoasă hematogenă

       

      II. BOLI CARDIOVASCULARE

      1. Infarct miocardic – autolog măduva osoasă hematogen
      2. Defecte congenitale de cord  – autolog celule stem
      3. Ischemie periferică – faza 1 alogen sânge ombilical, faza 3 măduva osoasă hematogenă
      4. Boala Buerger – alogen sânge ombilical
      5. Accident vascular ischemic – faza 2 autolog/alogen măduva osoasă hematogenă, faza 1 alogen sânge ombilical

       

      III. BOLI NEUROLOGICE

      1. Paralizii cerebrale – faza 2 autolog/alogen sânge ombilical
      2. Ischemie hipoxică – faza 1 autolog sânge ombilical
      3. Autism – autolog sânge ombilical
      4. Leziuni traumatice cerebrale – faza 1 autolog sânge ombilical
      5. Leziuni ale măduvei spinării – faza 1 alogen sânge ombilical
      6. Surditate – faza 1 autolog sânge ombilical
      7. Scleroza laterală amiotrofică – alogen sânge ombilical
      8. Sclerodermie
      9. Boala Alzheimer – alogen sânge ombilical

       

      IV. ORTOPEDIE

      1. Reparaţie palatoschizis – autolog măduva osoasă hematogenă
      2. Reconstrucţie de cartilaj – faza 3 alogen sânge ombilical

       

      V. TERAPIA CU CELULE STEM PENTRU TULBURĂRI CONGENITALE

      1. Fibroza chistică
      2. Boala Canavan
      3. Anemia Falconi
      4. Adenoleucodistrofia cerebrală
      5. Imunodeficienţă severă combinată (SCID)
      6. Talasemia
      7. Sindrom Wiskott-Aldrich
      8. Siclemia
      9. Epidermoliza Buloasă

      10.Boli liposomale
      VI. DISTROFIA MUSCULARĂ DUCHENNE
      VII. DISTROFIA MUSCULARĂ BECKER
      VIII. ALTE INDICAŢII

      HIV – transplant alogen

       

      Terapii experimentale

      Acestea sunt boli pentru care nu a fost dovedită eficacitatea tratamentelor cu celule stem la oameni. Aceste studii sunt efectuate în laborator pe culturi de celule sau pe animale care imită bolile umane. în terapiile experimentale, nu este clar dacă, în dezvoltarea unui tratament, acesta ar fi aplicabil în regim autolog sau alogen.

       

      Utilizarea celulelor stem in terapii experimentale:

      1. Ischemie periferică
      2. Boala Alzheimer
      3. Boala Parkinson
      4. Regenerarea muşchiului cardiac
      5. Ciroză